Por Magdalena Macías
La ciencia avanza de manera inexorable y, con ella, las oportunidades para quienes viven con
displasias esqueléticas. Del 18 al 20 de julio, Río de Janeiro, Brasil, fue sede del Congreso
EuroAméricas sobre Displasias Esqueléticas, organizado por la Asociación Brasileña de Enanismo
(ANNABRA).
Con participación de especialistas de Brasil y Argentina, el evento puso sobre la mesa
los avances terapéuticos, clínicos y sociales en torno a enfermedades genéticas poco frecuentes
que afectan el crecimiento óseo.
Uno de los temas centrales fue la vosoritida, un tratamiento biotecnológico que ha transformado
la perspectiva para personas con acondroplasia, condición que causa talla baja desproporcionada
y múltiples complicaciones físicas. Las historias compartidas durante el encuentro, así como la
evidencia clínica acumulada, muestran que este tratamiento no solo mejora la estatura, sino
también la funcionalidad y la calidad de vida.
Un nuevo estándar terapéutico
Es importante mencionar que la acondroplasia afecta a uno de cada 25 mil nacimientos y puede
causar desde deformidades óseas hasta apnea del sueño, complicaciones respiratorias, auditivas y
neurológicas. Hasta hace poco, las opciones eran quirúrgicas y paliativas. La llegada de dicho
tratamiento, que se administra por vía subcutánea, ha marcado un cambio: mejora las
proporciones corporales y la autonomía funcional de pacientes pediátricos.
En Argentina, más de 70 personas accedieron a la terapia vía resoluciones judiciales, y en Brasil
cerca de 300 niños ya la utilizan con resultados positivos. Estudios clínicos publicados en revistas
como The Lancet confirman que los efectos son más significativos a partir de los cinco años,
especialmente en niños varones. La mejora no solo es física, también emocional y social.
México: entre la aprobación y el acceso
En nuestro país, cabe recordar, la agencia sanitaria Cofepris ya otorgó el registro sanitario al
fármaco en 2024. Sin embargo, el medicamento biotecnológico no ha sido incorporado aún al
Compendio Nacional de Insumos para la Salud (CNIS), lo que impide su adquisición en
instituciones públicas.
Esta omisión deja fuera a cientos de pacientes elegibles que, según
asociaciones civiles, ascienden a por lo menos 300 menores de 10 años.
Organizaciones como De la Cabeza al Cielo han iniciado un diálogo con legisladores y autoridades
para acelerar el proceso. Argumentan que además de mejorar la calidad de vida, el tratamiento
reduce gastos médicos por intervenciones quirúrgicas, hospitalizaciones y complicaciones
crónicas. La evidencia está y el marco regulatorio ya dio el primer paso.
Ciencia, alianzas y visibilidad
El Congreso EuroAméricas fue también una plataforma para consolidar redes de colaboración
entre asociaciones civiles, instituciones de salud e investigadores. Wilson Kuwabara, gerente
médico de BioMarin Brasil, subrayó que el compromiso de la compañía va más allá del desarrollo
científico: busca fomentar la inclusión y visibilidad de los desafíos que enfrentan las personas con
talla baja.
En paralelo, la presidenta de ANNABRA, Kenia Rio, destacó la importancia de promover el diálogo
internacional y fortalecer las redes de apoyo, especialmente en América Latina, donde el acceso a
tratamientos innovadores aún depende de factores políticos y presupuestales. En el congreso
también se discutieron nuevas formulaciones —una oral y otra de liberación prolongada— que
podrían mejorar la adherencia terapéutica en el futuro cercano.
Historias que inspiran
Mario, un niño brasileño con acondroplasia, es un ejemplo de visibilidad y empatía. Junto con su
madre, ha conquistado redes sociales mostrando su vida cotidiana con humor y naturalidad. Hoy,
además de soñar con ser pediatra, es embajador de su comunidad y referente para muchas
familias.
Otro testimonio conmovedor fue el de Joaquín, adolescente argentino que, tras obtener acceso al
tratamiento por la vía judicial, ganó cinco centímetros de estatura y alcanzó una nueva autonomía
física. Casos como el suyo muestran que cuando la innovación médica se acompaña de voluntad
institucional y respaldo legal, los resultados trascienden lo clínico.
Una decisión urgente
Mientras algunos pacientes logran el acceso al tratamiento por vías legales, cientos más siguen
esperando. México tiene la capacidad técnica y el marco regulatorio para actuar, pero hace falta
decisión política.
Cada centímetro que gana un niño con acondroplasia representa más que estatura: simboliza
salud, independencia, autoestima y futuro. La comunidad científica ha cumplido su parte. Ahora
es momento de que las políticas públicas estén a la altura de esta oportunidad histórica.
acías
La ciencia avanza de manera inexorable y, con ella, las oportunidades para quienes viven con
displasias esqueléticas. Del 18 al 20 de julio, Río de Janeiro, Brasil, fue sede del Congreso
EuroAméricas sobre Displasias Esqueléticas, organizado por la Asociación Brasileña de Enanismo
(ANNABRA).
Con participación de especialistas de Brasil y Argentina, el evento puso sobre la mesa
los avances terapéuticos, clínicos y sociales en torno a enfermedades genéticas poco frecuentes
que afectan el crecimiento óseo.
Uno de los temas centrales fue la vosoritida, un tratamiento biotecnológico que ha transformado
la perspectiva para personas con acondroplasia, condición que causa talla baja desproporcionada
y múltiples complicaciones físicas. Las historias compartidas durante el encuentro, así como la
evidencia clínica acumulada, muestran que este tratamiento no solo mejora la estatura, sino
también la funcionalidad y la calidad de vida.
Un nuevo estándar terapéutico
Es importante mencionar que la acondroplasia afecta a uno de cada 25 mil nacimientos y puede
causar desde deformidades óseas hasta apnea del sueño, complicaciones respiratorias, auditivas y
neurológicas. Hasta hace poco, las opciones eran quirúrgicas y paliativas. La llegada de dicho
tratamiento, que se administra por vía subcutánea, ha marcado un cambio: mejora las
proporciones corporales y la autonomía funcional de pacientes pediátricos.
En Argentina, más de 70 personas accedieron a la terapia vía resoluciones judiciales, y en Brasil
cerca de 300 niños ya la utilizan con resultados positivos. Estudios clínicos publicados en revistas
como The Lancet confirman que los efectos son más significativos a partir de los cinco años,
especialmente en niños varones. La mejora no solo es física, también emocional y social.
México: entre la aprobación y el acceso
En nuestro país, cabe recordar, la agencia sanitaria Cofepris ya otorgó el registro sanitario al
fármaco en 2024. Sin embargo, el medicamento biotecnológico no ha sido incorporado aún al
Compendio Nacional de Insumos para la Salud (CNIS), lo que impide su adquisición en
instituciones públicas.
Esta omisión deja fuera a cientos de pacientes elegibles que, según
asociaciones civiles, ascienden a por lo menos 300 menores de 10 años.
Organizaciones como De la Cabeza al Cielo han iniciado un diálogo con legisladores y autoridades
para acelerar el proceso. Argumentan que además de mejorar la calidad de vida, el tratamiento
reduce gastos médicos por intervenciones quirúrgicas, hospitalizaciones y complicaciones
crónicas. La evidencia está y el marco regulatorio ya dio el primer paso.
Ciencia, alianzas y visibilidad
El Congreso EuroAméricas fue también una plataforma para consolidar redes de colaboración
entre asociaciones civiles, instituciones de salud e investigadores. Wilson Kuwabara, gerente
médico de BioMarin Brasil, subrayó que el compromiso de la compañía va más allá del desarrollo
científico: busca fomentar la inclusión y visibilidad de los desafíos que enfrentan las personas con
talla baja.
En paralelo, la presidenta de ANNABRA, Kenia Rio, destacó la importancia de promover el diálogo
internacional y fortalecer las redes de apoyo, especialmente en América Latina, donde el acceso a
tratamientos innovadores aún depende de factores políticos y presupuestales. En el congreso
también se discutieron nuevas formulaciones —una oral y otra de liberación prolongada— que
podrían mejorar la adherencia terapéutica en el futuro cercano.
Historias que inspiran
Mario, un niño brasileño con acondroplasia, es un ejemplo de visibilidad y empatía. Junto con su
madre, ha conquistado redes sociales mostrando su vida cotidiana con humor y naturalidad. Hoy,
además de soñar con ser pediatra, es embajador de su comunidad y referente para muchas
familias.
Otro testimonio conmovedor fue el de Joaquín, adolescente argentino que, tras obtener acceso al
tratamiento por la vía judicial, ganó cinco centímetros de estatura y alcanzó una nueva autonomía
física. Casos como el suyo muestran que cuando la innovación médica se acompaña de voluntad
institucional y respaldo legal, los resultados trascienden lo clínico.
Una decisión urgente
Mientras algunos pacientes logran el acceso al tratamiento por vías legales, cientos más siguen
esperando. México tiene la capacidad técnica y el marco regulatorio para actuar, pero hace falta
decisión política.
Cada centímetro que gana un niño con acondroplasia representa más que estatura: simboliza
salud, independencia, autoestima y futuro. La comunidad científica ha cumplido su parte. Ahora
es momento de que las políticas públicas estén a la altura de esta oportunidad histórica.
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